研究人員將一種“錨蛋白絕緣物(ankyrin insulator)”掛載到培養(yǎng)基慢病毒載體攜帶的β珠蛋白基因上。在基因轉(zhuǎn)移期間，慢病毒載體被導(dǎo)入到從病人身上提取的骨髓干細(xì)胞內(nèi)，然后通過(guò)骨髓移植將這些干細(xì)胞移植回到病人體內(nèi)，這樣它們就可以正常的β珠蛋白和血紅蛋白。
這種培養(yǎng)基錨蛋白絕緣物實(shí)現(xiàn)兩種目標(biāo)。首先，它在將正常的β珠蛋白基因?qū)爰?xì)胞時(shí)保護(hù)這種基因。在以前的很多基因治療應(yīng)用中，一個(gè)治療性基因被導(dǎo)入細(xì)胞后，這個(gè)基因隨機(jī)性地整合到病人基因組中，然而整合位點(diǎn)非常重要，如果它整合到基因組中的沉默區(qū)域，那么這個(gè)區(qū)域中的基因就不會(huì)表達(dá)。因此培養(yǎng)基錨蛋白絕緣物所起的作用就是在基因組中創(chuàng)造一個(gè)活性區(qū)域，在這個(gè)區(qū)域中無(wú)論新的基因插入到哪個(gè)位點(diǎn)，它都會(huì)有效地發(fā)揮作用。此外，在慢病毒載體中掛載的錨蛋白絕緣物較小，因此它應(yīng)當(dāng)能夠消除在接受基因療法來(lái)治療那名患有β-地中海貧血癥的法國(guó)病人身上觀察到的副作用。
P-Tolylthiourea 106-98-9 4-叔丁基甲苯 3-O-β-D-葡萄糖( 1→3)- a -L-鼠李糖(1→2)- a-L-阿拉伯糖 齊墩果酸– 28-O-鼠李糖(1→4)葡萄糖(1→6)葡萄糖苷
p-Tolylacetic acid 1-丁烯 p-tert-butyl toluene 3-O-b-D-葡萄糖( 1→4)-[ a -L-鼠李糖(1→2)]- a-L-阿拉伯糖 23-羥基羽扇豆20(29)-烯-28–酸- 28-O-鼠李糖(1→4)葡萄糖(1→6)葡萄糖苷
p-tolyl isothiocyanate 1-butene 98-52-2 395 異惡隆 10mg標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：
p-Tolyl isocyanate 106-99-0 對(duì)叔丁基環(huán)己醇 387 異菌脲0.1g
Pseudothiohydantoin 1,3-butadiene 98-53-3 382 雙胍辛胺 10ml標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：
Pseudoephedrine hydrochloride 107-02-8 4-叔丁基環(huán)己酮 378 咪唑乙煙酸0.1g標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：
Pseudoephedrine hydrochloride 4-tert-Butylcyclohexanone 371 惡霉靈20mg
Protoporphyrin IX Acrolein 98-54-4 370 虱螨脲,*標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)： 0.1g
Propylene oxide 丙硫醇 p-tert-Butylphenol 364 氟鈴脲 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.1g
propyl octanoate 1-Propanethiol 98-56-6 358 氯吡氯磺隆 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：10ml
propyl isovalerate 107-04-0 4-氯三氟甲苯 354 glycalpyramide標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：
propranolol 1-溴-2-氯乙烷 p-Chlorobenzotrifluoride 352 赤霉素標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.1g
Propionic anhydride 1-Bromo-2-chloroethane 98-57-7 345 乙磷鋁 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.1g
propargyl chloride solution 107-05-1 4-甲基砜 328 唑呋草 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：10ml
Propanoic acid, 2-methyl-, 1-ethyl-2-propen-1-yl ester 3-氯丙烯 4-Chlorophenyl methyl sulfone 327 伏草隆 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.25g
Propane Allyl chloride 98-58-8 32 禾草滅 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.25g
Promethazine hydrochlorine 107-06-2 4-溴苯磺酰氯 319 氟蟲脲 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.1g
prolonium iodide 二氯乙烷 4-Bromobenzenesulfonyl chloride 307 啶嘧磺隆 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：10mg
Progesterone Dichloroethane 98-59-9 301 薯瘟錫 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.25g
procaine 107-07-3 4-甲苯磺酰氯 301 三苯基氫氧化錫 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.25g
PROBENECID Tosyl chloride 301 三苯基氯化錫 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.25g
primidone methanol solution ethylene chlorohydrin 98-60-2 3,6-二芥子酰基蔗糖
Prednisone Acetate 107-08-4 4-氯苯磺酰氯 3，4，5-三咖啡酰奎寧酸
prednisolone 21-(disodium phosphate) 碘代丙烷 4-Chlorobenzenesulfonyl chloride 3 1-萘乙酸 標(biāo)準(zhǔn)品 CAS號(hào)：0.5g
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